I pazienti affetti da Sindrome EEC (Ectrodattilia, Displasia Ectodermica labio/palatoschisi), ovvero una severa patologia corneale responsabile della progressiva perdita della capacità visiva fino alla completa cecità, hanno finalmente una nuova speranza di cura.
Lo studio, condotto dal dottor Enzo Di Iorio, che oggi interviene al Fizz Show, del dipartimento di Medicina molecolare dell’università di Padova in collaborazione con la dottoressa Vanessa Barbaro (Officina Farmaceutica della Fondazione Banca degli Occhi del Veneto Onlus), Correction of mutant p63 in EEC syndrome using siRNA mediated allele specific silencing restores defective stem cell function è stato pubblicato sulla rivista Stem Cells.
Il successo della ricerca è dovuto allo sviluppo di un approccio di terapia genica innovativo reso possibile grazie al lavoro di anni svolto dal professore Giorgio Palù del dipartimento di Medicina molecolare, che ha portato alla realizzazione di piattaforme molecolari e vettori per la terapia genica competitivi in ambito nazionale e internazionale.
